© Photo : Alexandre Puissant (chercheur, chef d’équipe), Camille Vaganay (étudiante en thèse), Blandine Roux (étudiante en thèse), Lina Benajiba (médecin-chercheur, chef d’équipe)
La leucémie aiguë myéloïde (LAM) est une hémopathie dont le pronostic reste très défavorable malgré les progrès dans la compréhension de sa physiopathologie. Grâce à une approche de criblage génétique par shARN in vivo dans un modèle murin de leucémie, l’équipe du Dr Lina Benajiba (CCA-Inserm-Bettencourt, Université de Paris, INSERM U944, Hôpital Saint-Louis, Centre d’investigations cliniques) a identifié l’AAA-ATPase VCP comme nouvelle cible thérapeutique dans la leucémie aiguë myéloïde.
Grâce à ces travaux de recherche, un essai clinique testant un inhibiteur de la protéine VCP est actuellement en cours dans la leucémie aiguë myéloïde. Cet inhibiteur a été développé en collaboration avec une société biopharmaceutique américaine (Cleave Therapeutics).
Dans leur ensemble, ces découvertes, réalisées en collaboration avec l’équipe du Dr Alexandre Puissant à l’Institut de recherche Saint-Louis à Paris et celle du Pr Kimberly Stegmaier au Dana Farber Cancer Institute à Boston, ont permis une meilleure compréhension de la biologie des LAM et ouvrent la voie vers un traitement plus efficace de cette hémopathie maligne.