Le Pr Régis Peffault de Latour, hématologue, chef du service Hématologie Greffe et responsable du centre de référence aplasie médullaire à l’hôpital Saint-Louis, a présenté en séance plénière lors du 64e congrès annuel de l’American Society of Hematology, du 10 au 13 décembre à la Nouvelle-Orléans, les résultats détaillés d’une étude internationale de phase III sur l’efficacité et la tolérance de l’iptacopan (Novartis), nouvel inhibiteur oral de la voie proximale du complément, dans l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN).

Selon le Pr Régis Peffault de Latour, « plus de la moitié des patients atteints d’HPN présentent une anémie résiduelle malgré le traitement par anti-C5 et beaucoup restent dépendants des transfusions sanguines pendant le traitement ».

Dans cette étude, l’iptacopan a permis d’augmenter significativement le taux d’hémoglobine (≥ 2 g/dL ou plus) et d’obtenir une indépendance transfusionnelle chez 97 % des patients traités qui étaient auparavant anémiques et transfusés pour la grande majorité avec le traitement standard. Ce traitement oral, par ailleurs très bien toléré, pourrait devenir le nouveau traitement standard de l’HPN.