Traitement de la Leucémie Aiguë Lymphoblastique de l’enfant et du jeune adulte par thérapie génique. Les équipes de Robert Debré et de Saint-Louis participent au premier essai multicentrique mondial, dont les résultats ont été publiés récemment dans le New England Journal of Medicine.
La leucémie aiguë lymphoblastique touche environ 400 enfants et jeunes adultes par an en France. Malgré de nombreux progrès thérapeutiques, certains patients rechutent sans aucune possibilité thérapeutique curative à ce jour. Dans cet essai multicentrique mené par Novartis, un taux de 80% de rémission complète a été observé chez 75 jeunes patients ayant reçu une injection de ces cellules génétiquement modifiées. Ces cellules du système immunitaire avaient été recueillies dans le sang de ces patients quelques semaines auparavant et modifiées pour pouvoir directement reconnaître les cellules leucémiques. Cette thérapeutique, qui porte le nom de CAR-T (pour Chimeric Antigen Receptor T-cells), est disponible pour les patients de moins de 22 ans dans le service de Pédiatrie Hématologique du Pr. Baruchel à l’hôpital Robert Debré et l’unité d’Hématologie pour Adolescents et Jeunes Adultes du Pr. Boissel à Saint-Louis. Cette technologie nécessite une coordination étroite des équipes cliniques d’hématologie, d’aphérèse thérapeutique, de thérapie cellulaire et de la pharmacie afin de gérer la prise en charge des cellules et leur réinjection. Les équipes de réanimation médicale des deux sites sont également sollicitées à la suite de l’aggravation fréquente et généralement transitoire de l’état général des patients après la réinjection des cellules en raison de la forte réaction immunitaire. Près de 15 enfants et jeunes adultes ont pu bénéficier de cette thérapeutique depuis l’ouverture du protocole.
Dans un premier temps, les deux sites Robert Debré et Saint-Louis vont participer à plusieurs autres essais à promotion industrielle afin de poursuivre l’évaluation de cette nouvelle approche thérapeutique dans les leucémies aiguës, mais également dans d’autres pathologies hématologiques telles que les lymphomes et le myélome. L’ambition va cependant bien au-delà. En effet, le site Saint-Louis accueillera d’ici un an la plateforme de production de Médicaments de Thérapie Innovante de l’APHP au sein du Département de Biothérapies du Pr. Larghero. Cette plateforme, dédiée à la production de médicaments issus de l’ingénierie cellulaire, tissulaire et génique, permettra alors la fabrication à façon de médicaments de thérapie génique tels que les CAR-T.
A l’hôpital Saint-Louis, cette nouvelle plateforme s’inscrit dans le projet d’Institut Hospitalo-Universitaire sur la Leucémie (THEMA, The European Leukemia Institute) porté par le Pr. Dombret, responsable du service d’Hématologie Adulte. Ce projet permettra à terme d’accélérer le développement académique des nouvelles thérapies, d’en élargir et préciser les indications, d’en permettre un plus large accès et d’en réduire les coûts, tout en favorisant les partenariats entre l’AP-HP, les organismes de recherche tels que l’INSERM ou le CEA, et les acteurs industriels. Couplée à la séquence des génomes tumoraux en temps réel et aux thérapies ciblées, également en plein essor, les CAR-T représentent à n’en pas douter une avancée impressionnante, qui devrait contribuer à proposer des traitements curatifs à une majorité de patients atteints de leucémie à l’horizon 2030.
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